Die Europäische Kommission hat im Februar 2026 die Marktzulassung für MYQORZO (Aficamten) erteilt. Das orale Medikament der US-amerikanischen Biotech-Firma Cytokinetics ist damit in der Europäischen Union zur Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie (NYHA-Klasse II-III) zugelassen. Diese Entscheidung basiert auf den Empfehlungen des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) und stellt einen wichtigen Fortschritt in der Therapie einer bislang schwierig zu behandelnden Herzerkrankung dar.
Krankheitsbild und bisherige Therapielücken
Die hypertrophe Kardiomyopathie (HCM) ist eine genetisch bedingte Herzmuskelerkrankung, bei der die Herzwand unverhältnismäßig verdickt ist. Bei der obstruktiven Form (oHCM) verengt sich der Ausflusstrakt des linken Ventrikels während der Systole, was zu einer Behinderung des Blutflusses führt. Betroffene Patienten leiden häufig unter Symptomen wie Dyspnoe, Angina pectoris, Synkopen und einer eingeschränkten körperlichen Belastbarkeit.
Bislang standen für die symptomatische oHCM hauptsächlich Betablocker, nicht-dihydropyridinische Calciumkanalblocker oder Disopyramid zur Verfügung. Bei therapieresistenten Fällen blieb als letzte Option oft nur die chirurgische Myektomie oder die alkoholische Septumablation. Mit Aficamten steht nun erstmals ein spezifischer Kardiales-Myosin-Inhibitor zur Verfügung, der direkt auf den zugrundeliegenden pathophysiologischen Mechanismus einwirkt.
Wirkmechanismus: Selektive Hemmung des kardialen Myosins
Aficamten gehört zur neuen Klasse der kardialen Myosin-Inhibitoren. Das Medikament bindet selektiv an das β-kardiale Myosin und reduziert die ATPase-Aktivität. Dadurch verringert sich die Anzahl der aktiven Actin-Myosin-Brücken während der Muskelkontraktion. Die Kontraktionskraft des Herzmuskels nimmt ab, die Muskelrelaxation verbessert sich, und der Druckgradient im linken Ventrikel sinkt.
Dieser gezielte Wirkmechanismus unterscheidet sich fundamental von bisherigen Therapieansätzen, die über unspezifische Blutdrucksenkung oder negativ-inotrope Effekte zu einem symptomatischen Erfolg führten. Aficamten adressiert die Hyperkontraktilität des Herzmuskels direkt – ein Paradigmenwechsel in der Pharmakotherapie der oHCM.
Studiendaten: SEQUOIA-HCM bestätigt Wirksamkeit
Die Zulassung basiert auf Ergebnissen der doppelblinden, randomisierten Phase-3-Studie SEQUOIA-HCM. In diese multizentrische Studie wurden 282 Erwachsene mit symptomatischer oHCM eingeschlossen und für 24 Wochen entweder mit Aficamten oder Placebo behandelt.
Das primäre Endpunktkriterium – die Veränderung der maximalen Sauerstoffaufnahme (pVO₂) – zeigte eine statistisch signifikante Verbesserung um durchschnittlich 1,8 ml/kg/min in der Aficamten-Gruppe gegenüber keiner Veränderung unter Placebo. Diese Verbesserung der Belastbarkeit ist klinisch relevant für Patienten, deren Lebensqualität durch die Erkrankung erheblich eingeschränkt ist.
Sekundäre Endpunkte unterstützten den primären Befund: 59 Prozent der mit Aficamten behandelten Patienten zeigten eine Verbesserung der NYHA-Funktionsklasse. Auch der Kansas-City-Cardiomyopathy-Fragebogen (KCCQ) zeigte signifikante Verbesserungen in der Lebensqualität. Die durchschnittliche Reduktion des Linksventrikulären Ausflusstraktgradienten betrug mehr als 35 mmHg.
Sicherheitsprofil und Dosierung
Aficamten zeigte in der SEQUOIA-HCM-Studie ein insgesamt günstiges Sicherheitsprofil. Die häufigsten Nebenwirkungen waren Kopfschmerzen, nasopharyngitis und Palpitationen. Wichtig ist die sorgfältige EKG-Überwachung während der Therapie: Aficamten kann zu einer Verlängerung des QT-Intervalls führen. Die Dosierung erfolgt individuell angepasst mit Startdosen von 5 mg, 10 mg, 15 mg oder 20 mg einmal täglich.
Eine Besonderheit der Therapie ist das sogenannte Titration Protocol: Die Dosis wird basierend auf EKG-Parametern und klinischer Ansprechbarkeit angepasst. Dies erfordert eine enge ärztliche Überwachung, gewährleistet aber auch eine optimierte, individuelle Therapie.
Vergleich mit etablierten Therapien
Neue Analysen der SEQUOIA-HCM-Daten, die auf dem American College of Cardiology (ACC) Kongress im März 2026 vorgestellt wurden, zeigen die Überlegenheit von Aficamten im direkten Vergleich mit Betablockern. In einer gepoolten Analyse zeigte Aficamten-Monotherapie signifikant bessere Ergebnisse bei der Verbesserung der Belastbarkeit als Metoprolol-Monotherapie oder Placebo.
Diese Daten sind klinisch relevant, da Betablocker bisher als First-Line-Therapie galten. Für Patienten, die auf Betablocker nicht ausreichend ansprechen oder deren Nebenwirkungen nicht tolerieren können, eröffnet Aficamten eine evidenzbasierte Alternative.
Bedeutung für die Patientenversorgung in Europa
Mit der EMA-Zulassung steht Aficamten nun auch europäischen Patienten zur Verfügung. Die Erkrankung betrifft etwa 1:500 Erwachsene, wobei die obstruktive Form etwa zwei Drittel aller HCM-Fälle ausmacht. Viele dieser Patienten waren bisher auf invasive Verfahren angewiesen oder mussten mit suboptimaler Symptomkontrolle leben.
Die Verfügbarkeit eines oralen, gut verträglichen Medikaments mit spezifischem Wirkmechanismus erweitert das therapeutische Spektrum erheblich. Kardiologen können nun eine gezieltere, personalisierte Therapie anbieten, die direkt auf die Pathophysiologie der Erkrankung einwirkt.
Wirtschaftliche Aspekte und Marktzugang
Die Markteinführung von Aficamten wirft auch ökonomische Fragen auf. Als Orphan-Drug entwickeltes Medikament für eine seltene Erkrankung fällt Aficamten in eine besondere Kategorie der Arzneimittelversorgung. Die Herstellerfirma Cytokinetics hat angekündigt, mit nationalen Gesundheitsbehörden über Preise und Erstattungsbedingungen zu verhandeln.
Vorläufige Analysen deuten darauf hin, dass eine frühzeitige Aficamten-Therapie langfristig kosteneffektiv sein könnte, indem invasive Eingriffe vermieden oder hinausgezögert werden. Krankenhausaufenthalte aufgrund von Dekompensationen und kardialen Ereignissen könnten reduziert werden.
Patientenperspektive und Lebensqualität
Aus Patientensicht bedeutet die neue Therapieoption mehr als nur eine medikamentöse Intervention. Die eingeschränkte Belastbarkeit bei oHCM betrifft alle Lebensbereiche: Berufstätigkeit, Sport, familiäre Aktivitäten. Die Verbesserung der maximalen Sauerstoffaufnahme um 1,8 ml/kg/min mag für Außenstehende marginal erscheinen, für Betroffene kann dies der Unterschied zwischen Treppensteigen ohne Pause und dem Gefühl ständiger Kurzatmigkeit sein.
Patientenorganisationen haben die Zulassung begrüßt, weisen aber auch auf die Notwendigkeit einer schnellen Verfügbarkeit und ausreichender ärztlicher Schulung hin. Die EKG-Überwachung erfordert eine strukturierte Versorgung.
Ausblick und weitere Entwicklungen
Cytokinetics arbeitet an weiteren Indikationen für Aficamten. Laufende Studien untersuchen den Einsatz bei nicht-obstruktiver HCM sowie Kombinationstherapien. Die langfristige Datenlage aus der SEQUOIA-HCM-Studie und folgende post-marketing-Studien werden weitere Erkenntnisse zur Sicherheit und Wirksamkeit liefern.
Die Zulassung von Aficamten markiert einen Meilenstein in der Kardiologie: Erstmals steht ein gezielt entwickelter Wirkstoff zur Verfügung, der den hyperkontraktilen Herzmuskel bei oHCM spezifisch moduliert. Diese Entwicklung exemplifiziert den Trend zur Präzisionsmedizin in der Kardiologie – weg von symptomatischer Behandlung, hin zur kausalen Therapie kardiovaskulärer Erkrankungen.
Quelle: Dieser Beitrag wurde redaktionell auf Basis eines Originalberichts von Cytokinetics, Incorporated bearbeitet und zusammengefasst.
Originalquelle: Cytokinetics Press Release, 17. Februar 2026 – European Commission Approval of MYQORZO (aficamten)
Bildquelle: © Nataliya Vaitkevich / Pexels – Wasserzeichen im Bild unten links sichtbar
